Valutazione economica dello scompenso cardiaco in Italia

The research activity during the doctorate was focused on an evaluation of HTA for a new drug for the treatment of heart failure. A first pharmaco-economic analysis was conducted before being placed on the market to demonstrate its cost-effectiveness, using data from randomized clinical trials and national rates and is part of the work carried out during the first year of the doctorate. Two new analyzes were subsequently carried out, which aim to demonstrate how pharmaceutical technology, once placed on the market, is still cost-effective and what its impact on the budget of the National Health Service is. In this case, real life data were used as efficacy data and national tariff rates for costs. The budget impact analysis makes it possible to obtain estimates on the economic sustainability of health technologies. The analysis aims to evaluate the financial impact on the Italian National Health Service (NHS) linked to the use of sacubitril / valsartan as therapy for heart failure in NYHA class II and III patients with reduced ejection fraction (FE <35%). The model estimates the target patient pool for the next three years starting from 2021. The target pool is then divided among the therapeutic options currently available. The second health and economic evaluation was conducted with the aim of examining the cost-effectiveness profile of sacubitril / valsartan (in combination with standard therapy), in comparison to enalapril (in combination with standard therapy), in the treatment of chronic heart failure with reduced ejection fraction in Italy A Markov decision model was developed to predict the effects of the two treatment options in comparison, in patients with chronic heart failure and with reduced ejection fraction, in terms of mortality (cardiovascular and all-cause), hospitalizations and quality of life. The model was adapted using data referable to a cohort of patients, specific for the Italian context, obtained from real life studies and subsequently subjected to validation by clinical experts. Consistent with the chosen analysis perspective (SSN), the direct health costs attributable to hospitalizations, adverse events, medical visits and drug therapies were valued. Indirect costs were excluded from the evaluation Deterministic sensitivity analyzes were conducted to verify the robustness of the analysis and determine the impact of the variables on the final results.

L’attività di ricerca durante il dottorato è stata focalizzata su una valutazione di HTA per uno nuovo farmaco per il trattamento dello scompenso cardiaco. Una prima analisi farmaco-economica era stata condotta prima dell’immissione in commercio per dimostrarne la costo-efficacia, utilizzando i dati degli studi clinici randomizzati e i tariffari nazionali ed è parte del lavoro svolto durante il primo anno di dottorato. Successivamente sono state svolte due nuove analisi, che hanno l’obiettivo di dimostrare come la tecnologia farmaceutica, una volta immessa nel mercato, sia ancora costo-efficace e quale sia il suo impatto sul budget del Servizio Sanitario Nazionale. Sono stati utilizzati in questo caso come dati di efficacia quelli di real life e per i costi i tariffari nazionali. L’analisi di impatto sul budget consente di ottenere stime sulla sostenibilità economica delle tecnologie sanitarie. L’analisi ha l’obiettivo di valutare l’impatto finanziario sul Servizio Sanitario Nazionale (SSN) italiano legato all’utilizzo di sacubitril/valsartan come terapia per lo scompenso cardiaco nei pazienti di classe NYHA II e III con frazione di eiezione ridotta (FE<35%). Il modello stima il pool di pazienti target per i prossimi tre anni a partire dal 2021. Il bacino target è poi suddiviso fra le opzioni terapeutiche attualmente a disposizione. La seconda valutazione economico-sanitaria è stata condotta con lo scopo di esaminare il profilo di costo-efficacia di sacubitril/valsartan (in combinazione con la terapia standard), in confronto ad enalapril (in combinazione con la terapia standard), nel trattamento dell’insufficienza cardiaca cronica con frazione d’eiezione ridotta in Italia È stato sviluppato un modello decisionale di Markov per predire gli effetti delle due opzioni di trattamento a confronto, nei pazienti con insufficienza cardiaca cronica e con frazione d’eiezione ridotta, in termini di mortalità (cardiovascolare e per tutte le cause), ospedalizzazioni e qualità di vita. Il modello è stato adattato utilizzando dati riferibili a una coorte di pazienti, specifica per il contesto italiano, ottenuti da studi di real life e successivamente sottoposti ad una validazione da parte di esperti clinici. Coerentemente con la prospettiva d’analisi prescelta (SSN), sono stati valorizzati i costi diretti sanitari attribuibili alle ospedalizzazioni, agli eventi avversi, alle visite mediche ad alle terapie farmacologiche. Sono stati esclusi dalla valutazione i costi indiretti Per verificare la robustezza dell’analisi e determinare l’impatto delle variabili sui risultati finali sono state condotte delle analisi di sensibilità deterministiche.